A hemofilia é uma doença rara, crônica e de caráter hereditário. É caracterizada pela deficiência completa ou parcial na atividade coagulante do fator VIII (hemofilia A) ou do fator IX (hemofilia B) no sangue. Como doença de coagulação, pode haver sangramentos espontâneos ou provocados por traumas, a depender da quantificação do fator deficiente. Eles acontecem, em sua maioria, em músculos e articulações que, quando frequentes, geram sequelas motoras importantes e irreversíveis.
O Brasil é a quarta população mundial em portadores da doença — cerca de 13 mil pessoas.
Em abril foi comemorado o Dia Mundial da Hemofilia e é uma data importante para discutir abordagens, diagnóstico, e o acesso a tratamentos modernos, que poderiam possibilitar uma melhora na qualidade de vida do paciente. Hoje, o tratamento, assim como a prevenção de tais sangramentos, é feito com a reposição endovenosa do fator deficiente fornecido exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS), por meio do Programa Nacional de Coagulopatia Hereditárias.
O Programa Nacional de Coagulopatias Hereditárias se tornou referência ao universalizar a profilaxia, garantindo cuidado a todos os portadores brasileiros. O tratamento permite a realização de atividades cotidianas, como trabalhar, estudar, praticar exercícios e se divertir.
Contudo, o programa não acompanhou os avanços no campo de tratamento. Atualmente, existem medicações que promovem o aumento da atividade do fator no sangue por tempo prolongado. Isso resulta em menor necessidade de infusões endovenosas e maior conforto ao portador, além de segurança quanto à transmissibilidade de doenças infecciosas.
Muitos desses novos medicamentos já estão liberados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e alguns já foram até aprovados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) para incorporação no SUS, como no caso dos fatores VIII recombinantes de longa duração. Ou seja, o processo para disponibilizar tais alternativas aos pacientes já está em andamento.
As novas opções de tratamento sempre objetivam melhorar a qualidade de vida do paciente. Por isso a atualização é tão importante. Ademais, existem os benefícios indiretos, tais como: menos idas aos hemocentros e hospitais, e mais facilidade para armazenamento doméstico, já que o paciente leva doses menores da medicação para fazer a infusão em casa.
Temos um dos programas mais bem estruturados para o tratamento dessa doença. As atualizações são necessárias, porém, sem abdicar da sustentabilidade para que as medicações continuem disponíveis.
Não podemos deixar de comemorar as conquistas, sem esquecer de olhar para os novos horizontes que trazem oportunidades de avanço na atenção à saúde destes pacientes.
*Christiane Maria da Silva Pinto é hematologista pediátrica do Serviço de Hemofilia e Coagulopatias Hereditárias da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp) no Instituto Hemomed de Oncologia e Hematologia.