Um medicamento da Roche em desenvolvimento para o tratamento de uma doença sanguínea rara tem dados da fase 3 mostrando que funcionou tão bem quanto um medicamento de grande sucesso da AstraZeneca, ao mesmo tempo em que oferece aos pacientes uma vantagem de dosagem. Com esses resultados em mãos, a farmacêutica suíça diz que agora planeja buscar aprovações regulatórias em todo o mundo.
O crovalimabe da Roche é um tratamento potencial para a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), um distúrbio no qual o sistema complemento, uma parte do sistema imunológico, ataca os glóbulos vermelhos. A HPN pode levar à anemia e danos aos órgãos, entre outros problemas. Os tratamentos padrão para HPN incluem dois medicamentos infundidos da AstraZeneca: Soliris, administrado a cada duas semanas, e Ultomiris, administrado a cada quatro semanas. Ambos são anticorpos projetados para bloquear a proteína do sistema complemento C5.
O crovalimabe, também um inibidor de C5, é administrado por injeção subcutânea. De acordo com a Roche, a droga é projetada para ser reciclada na circulação sanguínea, o que permite que ela mantenha sua atividade de bloqueio do sistema complemento com a dosagem necessária apenas a cada quatro semanas.
O estudo principal é um ensaio clínico aberto que inscreveu cerca de 200 pacientes com HPN que não haviam sido tratados anteriormente com um inibidor do complemento, como os medicamentos da AstraZeneca. Os adultos foram designados aleatoriamente para receber crovalimabe a cada quatro semanas ou Soliris a cada duas semanas. Os participantes do estudo com menos de 18 anos foram incluídos em um braço tratado com crovalimabe a cada quatro semanas.
A Roche disse que o estudo atendeu aos dois principais objetivos de controlar a destruição contínua de glóbulos vermelhos e evitar a necessidade de transfusões de sangue. Um ensaio clínico separado de fase 3 aberto recrutou pacientes que mudaram de inibidores C5 atualmente aprovados. A gigante farmacêutica disse que os resultados deste teste apoiam o perfil de risco-benefício favorável observado no outro estudo fundamental. Sem oferecer detalhes, a Roche disse que os dados mostram que seu medicamento alcançou o controle da doença e não foi inferior ao Soliris. A Roche disse que os resultados de ambos os estudos serão apresentados em uma futura reunião médica. Enquanto isso, a empresa está se preparando para submissões regulatórias em todo o mundo.
“As pessoas com HPN podem se beneficiar de mais opções para alcançar um controle robusto da doença com intervalos de tratamento menos frequentes”, disse o diretor médico e chefe de desenvolvimento global de produtos, Levi Garraway, em um comunicado à imprensa. “Como os primeiros dados globais da fase 3 do crovalimabe, esses resultados enfatizam seu potencial para atender a essas necessidades.”
A HPN já foi uma doença rara sem opções terapêuticas aprovadas. O mercado de remédios para a HPN está ficando cada vez mais lotado. A aprovação do Soliris em 2007 tornou-o a primeira terapia para o distúrbio. Essa droga e o sucessor Ultomiris se tornaram sucessos de bilheteria sob a Alexion Pharmaceuticals, a biotecnologia que os desenvolveu. A AstraZeneca adquiriu a Alexion em um acordo de US$ 39 bilhões há dois anos, tornando a empresa sua unidade de doenças raras.
Outras empresas surgiram para tentar roubar participação de mercado da AstraZeneca. O Empaveli da Apellis Pharmaceuticals, um medicamento peptídico infundido duas vezes por semana que bloqueia uma proteína do complemento chamada C3, recebeu a aprovação do FDA na PNH em 2021. Durante a reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em dezembro, a Novartis apresentou dados mostrando que sua pequena molécula, o iptacopan, superou os dois medicamentos AstraZeneca para PNH em um estudo clínico comparativo. A gigante farmacêutica está se preparando para solicitar aprovações regulatórias na PNH neste ano.
A AstraZeneca não cederá participação no mercado da PNH sem lutar. A empresa está desenvolvendo suas próprias pílulas para a doença rara. Vemircopan e danicopan são drogas orais de pequenas moléculas projetadas para bloquear o fator D da enzima do sistema complemento. Durante a reunião da ASH, a AstraZeneca apresentou resultados provisórios da fase 2 mostrando que vemircopan duas vezes ao dia levou ao controle da destruição de glóbulos vermelhos pela doença. Com agências de notícias internacionais.
